Ensayos clínicos

Los ensayos clínicos son estudios de investigación con personas.

Estos estudios investigan nuevas formas de prevenir, detectar, diagnosticar o tratar enfermedades.

Las personas que participan en los ensayos clínicos de cáncer tienen la oportunidad de contribuir a los conocimientos que tienen los científicos acerca del cáncer y a ayudar a crear mejores tratamientos para esta enfermedad. Además, los pacientes reciben también atención médica más avanzada de expertos oncólogos.

Los ensayos clínicos se realizan en en los consultorios médicos, en los centros oncológicos y en otros centros médicos, en clínicas y hospitales urbanos, y otras dependencias sanitarias. Un ensayo clínico puede realizarse en solo uno o dos centros médicos especializados, o puede llevarse a cabo en cientos de oficinas, hospitales y centros.

Cada ensayo clínico tiene un protocolo, o plan de acción, que describe lo que se hará en el estudio, cómo se realizará el mismo, y por qué es necesaria cada parte del estudio. El protocolo incluye también directrices sobre quienes pueden, o no, participar en el estudio. Estas directrices, llamadas también criterios de elegibilidad, describen las características que deben tener todas las personas interesadas antes de que puedan participar en el estudio. Los criterios de elegibilidad pueden ser la edad, el sexo, antecedentes médicos y el estado presente de salud del paciente. Los criterios de elegibilidad para los estudios de tratamiento de cáncer incluyen con frecuencia el tipo y estadio del cáncer, así como la clase o clases de tratamiento del cáncer que ya hayan recibido.

Al reclutar a participantes con características similares, se asegura que los resultados del estudio se deberán a lo que se está investigando y no a otros factores. De esta forma, los criterios de elegibilidad ayudan a los investigadores a lograr los resultados más precisos y significativos posibles.

Los ensayos clínicos los gestiona un equipo de investigación que incluye a médicos, enfermeras, auxiliares de investigación, analistas de datos y otros especialistas. El equipo de investigación trabaja estrechamente con otros profesionales sanitarios, como médicos y enfermeras, técnicos de laboratorio, farmacéuticos, dietistas y trabajadores sociales para proporcionar cuidados médicos y de apoyo a las personas que participan en un ensayo clínico.

El equipo de investigación vigila de cerca la salud de las personas que participan en el ensayo clínico y provee instrucciones específicas cuando es necesario. Para asegurar la exactitud de los resultados del estudio, es importante que los participantes sigan las instrucciones del equipo de investigación. Las instrucciones pueden incluir que se mantenga un diario o se contesten cuestionarios. El equipo de investigación puede también ponerse en contacto con los participantes en forma regular después de que finalice el estudio para poner al día la información de su salud.

Los ensayos clínicos los gestiona un equipo de investigación que incluye a médicos, enfermeras, auxiliares de investigación, analistas de datos y otros especialistas. El equipo de investigación trabaja estrechamente con otros profesionales sanitarios, como médicos y enfermeras, técnicos de laboratorio, farmacéuticos, dietistas y trabajadores sociales para proporcionar cuidados médicos y de apoyo a las personas que participan en un ensayo clínico.

El equipo de investigación vigila de cerca la salud de las personas que participan en el ensayo clínico y provee instrucciones específicas cuando es necesario. Para asegurar la exactitud de los resultados del estudio, es importante que los participantes sigan las instrucciones del equipo de investigación. Las instrucciones pueden incluir que se mantenga un diario o se contesten cuestionarios. El equipo de investigación puede también ponerse en contacto con los participantes en forma regular después de que finalice el estudio para poner al día la información de su salud.

Las investigaciones con frecuencia se realizan de forma escalonada. Cada paso representa una “fase” distinta en el proceso de investigación clínica. Las siguientes fases se usan para los estudios de tratamiento de cáncer:

• Fase 0: Los estudios en esta fase representan el primer paso para evaluar nuevos tratamientos en seres humanos. En un estudio en fase 0, una dosis muy pequeña de lasustancia química o biológica se administra a un número pequeño de personas (aproximadamente 10–15) para reunir información preliminar sobre cómo procesa el cuerpo la sustancia (farmacocinética) y cómo afecta la sustancia al cuerpo (farmacodinámica). Ya que las sustancias se administran en tan pequeñas dosis, no se obtiene información sobre su seguridad o eficacia en tratar el cáncer. Los estudios en fase 0 también se llaman estudios de microdosificación, estudios exploradores de fármacos nuevos en investigación (Investigational New Drug, IND) o estudios en fase I inicial. Las personas que participan en estos estudios generalmente tienen una enfermedad avanzada y no hay opciones conocidas, efectivas, de tratamiento para ellas.
• Fase I: Los estudios en esta fase se llevan a cabo principalmente para evaluar la seguridad de una sustancia química o biológica u otros tipos de intervenciones (p. ej., una nueva técnica de radioterapia). Estos estudios ayudan a determinar la dosis máxima que puede administrarse sin peligro (llamada también máxima dosis tolerada) y si una intervención causa efectos secundarios perjudiciales. Los estudios en fase I reclutan un número pequeño de participantes (20 o más) que tienen un cáncer avanzado que no puede tratarse efectivamente con tratamientos convencionales (acostumbrados), o para el cual cáncer no hay un tratamiento convencional. Aunque la evaluación de la efectividad de las intervenciones no es el objetivo principal de estos estudios, los médicos buscan pruebas que determinen que las intervenciones pueden ser útiles como tratamientos.
• Fase II: Estos estudios clínicos prueban la efectividad de las intervenciones en personas que tienen un tipo específico de cáncer o cánceres relacionados. Además, siguen evaluando la seguridad de las intervenciones. Los estudios en fase II suelen reclutar menos de 100 participantes, pero pueden incluir hasta 300. Los individuos que participan en los estudios en fase II pueden haber recibido o no una terapia convencional para su tipo de cáncer en el pasado. Si la persona ha recibido tratamiento previamente, su elegibilidad para participar en un estudio específico puede depender del tipo y cantidad de tratamiento que recibieron. Aunque los estudios en fase II pueden indicar si la intervención funciona o no, casi nunca se diseñan para mostrar si una intervención es mejor que la terapia convencional.
• Fase III: Estos estudios clínicos comparan la efectividad de una nueva intervención, o un nuevo uso de una intervención existente, con la norma corriente de atención (tratamiento acostumbrado) para un tipo específico de cáncer. Los estudios en fase III comparan también los efectos secundarios de la nueva intervención con los efectos secundarios del tratamiento convencional. Si la nueva intervención es más efectiva que el tratamiento convencional o es más fácil de tolerar, puede convertirse en la nueva norma de atención.

Los estudios en fase III suelen realizarse con grandes grupos de personas (de 100 a varios miles) que son asignadas al azar a uno de los dos grupos de tratamiento: 1) grupo de control, en el cual todos reciben el tratamiento convencional para su tipo de cáncer, o 2) grupo de investigación o de experimentación, en el cual todos reciben la intervención nueva o el nuevo uso de una intervención existente. Los participantes del estudio son asignados a distintos grupos al azar, o sea en una distribución aleatorizada. Esto asegura que los grupos tienen características similares. Este balance es necesario para que los investigadores tengan confianza de que cualquier diferencia que ellos observan en la forma como los grupos reaccionan a los tratamientos que reciben se debe al tratamiento mismo y no a otras diferencias entre los grupos.

La distribución aleatorizada casi siempre se hace por medio de un programa de computadora para asegurar que las decisiones humanas no influyen en la asignación a los grupos. Los participantes en el estudio no pueden pedir estar en un grupo determinado y los investigadores no pueden influenciar cómo son asignadas las personas a los grupos. Casi siempre, ni los participantes ni sus médicos saben qué tratamiento está recibiendo el participante.

Las personas que participan en los estudios en fase III pueden haber recibido tratamiento anteriormente o no. Si han recibido tratamiento anteriormente, su elegibilidad para participar en un estudio específico puede depender del tipo y de la cantidad de tratamiento que recibieron.

En la mayoría de los casos, una intervención pasará a pruebas en fase III solo después de haber mostrado ser prometedora en estudios de fase I y II.

• Fase IV: Estos estudios evalúan aún más la efectividad y la inocuidad a largo plazo de fármacos o de otras intervenciones. Por lo general, se realizan después de que el fármaco o la intervención han sido aprobados por la FDA para uso normal. Varios cientos o miles de personas pueden participar en un estudio en fase IV. Estos estudios se conocen también como estudios de vigilancia en etapa de pos-comercialización. Generalmente, las compañías farmacéuticas patrocinan estos estudios.

A veces las fases de los estudios clínicos pueden combinarse (por ejemplo, estudios en fase I/II o fase II/III) para minimizar los riesgos a los participantes o para permitir una formulación más rápida de una nueva intervención.

Aunque siempre se asigna una fase a los estudios de tratamiento, es posible que otros estudios clínicos (como los de exámenes selectivos de detección, los de prevención, de diagnóstico y de calidad de vida) no se definan de esta forma.

Es poco común el uso de los placebos como intervenciones de comparación o de “control” en los estudios de tratamiento del cáncer. Si se usa el placebo por sí solo, esto es porque no existe un tratamiento regular. En este caso, un estudio compararía los efectos de un nuevo tratamiento con los efectos de un placebo. Sin embargo, con más frecuencia, los placebos se administran junto con un tratamiento convencional o regular. Por ejemplo, un estudio podría comparar los efectos de un tratamiento convencional más un tratamiento nuevo con los efectos del mismo tratamiento convencional administrado junto con un placebo.

Algunos beneficios de participar en un ensayo clínico son:

• Los participantes del estudio tienen acceso a nuevas intervenciones prometedoras que, en general, no están disponibles fuera de un estudio clínico.
• La intervención que se estudia puede ser más efectiva que la terapia convencional. Si es así, los participantes son los primeros en beneficiarse de esto.
• Los participantes reciben atención médica cuidadosa y regular de un equipo de investigación que incluye a médicos, enfermeras y a otros profesionales médicos.
• Los resultados del estudio pueden ayudar a otras personas que necesitan tratamiento del cáncer en el futuro.
• Los participantes ayudan a los científicos a saber más sobre el cáncer (p. ej., cómo crece, cómo actúa y qué influye en su crecimiento y diseminación).

Los posibles perjuicios de participar en un estudio clínico son los siguientes:

• Las nuevas intervenciones en estudio pueden no ser mejores que la terapia convencional, o pueden tener efectos secundarios perjudiciales que los médicos no esperan o que son peores que los que surgen con el tratamiento convencional.
• Es posible que se requiera a los participantes que vayan al médico con más frecuencia que si no estuvieran en un estudio clínico o que tengan que viajar a lugares más distantes para ir a esas citas.

Después de que termina un estudio, los investigadores examinan cuidadosamente los datos recolectados durante el estudio para entender el significado de los resultados y para planear más investigaciones. Después de un estudio en fase I o II, los investigadores deciden si quieren pasar a la siguiente fase o dejar de hacer pruebas a la intervención porque no fue segura o efectiva. Cuando termina un estudio en fase III, los investigadores analizan los datos para decidir si los resultados tienen importancia médica. Si es así, deciden si la intervención en investigación puede convertirse en la nueva norma de tratamiento.

Los resultados de estudios clínicos, por lo general, se publican en revistas científicas que son revisadas por colegas. La revisión por parte de colegas es un proceso por medio del cual los expertos en investigación oncológica que no están asociados con un estudio revisan el informe del estudio antes de que sea publicado para asegurarse de que los datos son sólidos, que el análisis de los datos se hizo correctamente y que las conclusiones son adecuadas. Si los resultados son de especial importancia, es posible que los medios de comunicación hablen de ellos y que se discutan en reuniones científicas y por grupos que abogan por los pacientes antes de que sean publicados en una revista. Una vez que se comprueba en un estudio clínico que una nueva intervención es segura y efectiva, es posible que se convierta en la norma de atención médica.

Los resultados básicos de un estudio, que incluyen los siguientes puntos, deben presentarse sin importar si se han publicado los resultados en una revista científica revisada por colegas:

• información demográfica y de base acerca de los participantes
• progreso de los participantes durante cada etapa del estudio (p. ej., el número de participantes que abandonaron el estudio y en cuál etapa)
• resultados de los criterios principales y secundarios de valoración (endpoints) del estudio (p. ej., la reacción tumoral, supervivencia libre de enfermedad, supervivencia en general, calidad de vida, etc.)
• punto de contacto del estudio (para obtener más información acerca del estudio y sus resultados)

Puedes encontrar información sobre ensayos clínicos abiertos actualmente en España para pacientes de cáncer de próstata en España a través del siguiente enlace (en inglés):

http://clinicaltrials.gov/

En cualquiera de los casos, es muy recomendable consultar con el profesional sanitario que está al tanto de nuestro caso sobre la disponibilidad de ensayos clínicos abiertos de los que podamos beneficiarnos.